EFFEKTIVNOST' PRIMENENIYa SIROLIMUSA V LEChENII DETEY S SOSUDISTYMI MAL'FORMATsIYaMI

Abstract

Full Text

Сосудистые мальформации являются распространенными заболеваниями у детей. Несмо- тря на то, что они являются доброкачественными, они могут привести к нарушению жизнен- но важных функций, вызывать значительную деформацию, хронические боли и даже угрожать жизни пациентам. Цель: оценить эффективность и безопасность применения специфической иммуносупрес- сивной терапией с помощью препарата сиролимус (рапамун) в лечении обширных и сложных сосудистых мальформаций у детей. Лечение больных детей с сосудистыми мальформациями включают в себя различные ме- тоды: хирургические, инструментальные и медикаментозные. К сожалению, ни один из выше- перечисленных методов лечения не дает 100 % результат, что заставляло специалистов искать все новые пути решения сложных вопросов. Одним из современных методов лечения таких сложных пациентов является специфическая иммуносупрессивная терапия препаратом сиро- лимус (рапамун). Сиролимус является ингибитором пути mTOR, который представляет со- бой серин/треонинкиназу, регулируемую фосфоинозитид-3-киназой (PI3K) и протеинкиназой B (Akt). Путь PI3K/AKT/ mTOR действует в качестве главного переключателя на многочислен- ные клеточные процессы, включая клеточный катаболизм и анаболизм, подвижность клеток, ангиогенез и рост клеток. Ингибиторы mTOR, такие как сиролимус, блокируют последующий синтез белка и последующую пролиферацию клеток и ангиогенез. Материалы и методы. На базе ГБУЗ ДГКБ им. Н.Ф. Филатова ДЗ Москвы, ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» МЗ России пролечено 18 детей с сосудистыми мальформациями. 5 больных с венозной мальформацией, 8 больных с лимфатической, 4 больных с венозно-лимфатической, 1 ребенок с аретрио-венозной мальформацией. Возраст больных варьировался от 2 недель до 17 лет. Стоит отметить, что в 95 % случаев больные показали либо минимальный ответ, либо полностью отсутствие эффекта от других видов лечения перед предстоящей специфической иммуносупрессивной терапии. Сиролимус назначался перорально, дважды в день. Корректировка дозы как на начальном этапе лечение, так и в последующем проводилась с учетом поддержания уровня концентрации препарата в крови в пределах 8-15 нг/мл. Параллельно иммуносупрессивной терапии прово- дилась профилактика пневмоцистной инфекции. Нами проводился визуальный и инструмен- тальный (УЗИ, МСКТ, МРТ, ФГДС) контроль эффективности лечения каждые 3 месяца. Результаты. У всех 13 пациентов с венозной и венозно-лимфатической мальформацией в течение уже первого месяца лечения отмечался положительный ответ на проводимое лече- ние, а именно: уменьшение объемов мальформации, снижение болей, купирование кровоте- чений, улучшение лабораторных показателей анализов крови. Такие же результаты показали 5 из 8 пациентов с лимфатической мальформацией. У 1 ребенка с артерио-венозной мальфор- мацией мы не увидели результата от проводимой иммуносупрессивной терапии. Выводы. Наш опыт показал, что в большинстве случаев сиролимус является эффективным методом в лечении пациентов с обширными и сложными сосудистыми мальформациями.