EFFEKTIVNOST' PRIMENENIYa SIROLIMUSA V LEChENII DETEY S SINDROMOM KAZABAKh-MERRITT

全文:

Актуальность. Синдром Казабаха-Мерритт (СКМ) - редкая жизнеугрожающая патоло- гия, характеризующаяся наличием агрессивной сосудистой опухоли (капошиформная геман- гиоэндотелиома/пучкообразная ангиома), гемолетической анемией, коагулопатией и тром- боцитопенией потребления. В настоящее время не существует универсальной монотерапии в лечении данной патологии, а из-за потенциально опасного для жизни состояния лечение сложное, незамедлительное и может включать в себя различные методы: медикаментозную терапию (гормонотерапия, бета-блокаторы, интерфероны, химиотерапия), эмболизацию, луче- вую терапию и хирургическое удаление. В качестве одного из потенциальных терапевтических агентов рассматривается сиролимус - mTOR-ингибитор рапамицина, снижающий ангиогенез и опухолевую прогрессию. Материалы и методы. Настоящее исследование проведено на базе ДГКБ№13 им. Н.Ф. Фи- латова и НМИЦ Здоровья Детей с 2009 г. по 2020 г. с целью оценки эффективности и безопас- ности проведения специфической иммуносупрессивной терапии препаратом сиролимус (рапа- мун) с СКМ у детей. Терапию сиролимусом в суспензии получили 6 пациентов с СКМ. Возраст пациентов до начала терапии варьировался от 17 дней жизни до 8 месяцев. Сосудистые опу- холи имели прогрессивный рост; сопровождались тяжелой тромбоцитопенией (до 510 9/л) и коагулопатией потребления (гипофибриногенемия, повышенный уровень Д-димера), в свя- зи с чем, хирургическое лечение этим пациентам не проводилось. У 4 пациентов отмечалась микроангиопатическая анемия, обусловленная внутрисосудистым гемолизом, о котором сви- детельствуют фрагментация эритроцитов, гипербилирубинемия и повышение активности лактатдегидрогеназы. Стоит отметить, что все 6 пациентов не отреагировали на проводимую ранее медикаментозную терапии с использованием преднизолона, анаприлина, винкристина, винбластина. Сиролимус назначался перорально в виде суспензии, из расчета 20,8 мг/м2, с достижением последующей целевой концентрации в крови 8 - 13 нг/мл. С целью профилак- тики пневмоцистной пневмонии назначался бисептол (триметоприм) 3 раза в неделю. Результаты. Результат лечения проводился через 7-14 дней с начала терапии, далее каждые 1, 3, 6, 12 месяцев. Оценивались размеры опухоли, выраженность и наличие геморрагическо- го синдрома, количество тромбоцитов, фибриногена и Д-димера. Также проводился инстру- ментальный контроль: УЗИ с допплером, МСКТ с в/в контрастированием. У всех пациентов отмечено достижение клинико-лабораторной ремиссии в среднем через 3 месяца от начала терапии, а уменьшение размеров опухоли уже к концу 3 недели от начала терапии. Выводы. Таким образом, наш опыт показал эффективность и безопасность применения сиролимуса (рапамуна) в лечении детей с синдромом Казабах-Мерритт, при невосприимчиво- сти к другим медикаментозным методам лечения.

作者简介

R. Bayazitov

A. Gurskaya

E. D'yakonova

O. Nakovkin

M. Sulavko

R. Khagurov

A. Aleksandrov

V. Rybchenok

V. Shumikhin

L. Petrova

参考

补充文件